1. Lekarz zaproponował mi udział w eksperymencie medycznym, co to takiego?

Eksperyment medyczny to pewien szczególny rodzaj eksperymentu naukowego. Charakteryzuje się on tym, że przeprowadzany jest na ludziach przez lekarza lub lekarza dentystę¹.
Eksperymenty te prowadzi się po to, aby opracować nowe metody leczenia, czy wykrywania chorób, albo zapobiegania im, a także po to, żeby dowiedzieć sie więcej o tym, jak funkcjonuje ludzki organizm oraz jak powstają i przebiegają choroby.
Eksperyment medyczny może być prowadzony wyłącznie pod kierunkiem lekarza, który posiada odpowiednio wysokie kwalifikacje.

Eksperyment medyczny może być przeprowadzany, jeżeli:
1. spodziewana korzyść lecznicza lub poznawcza ma istotne znaczenie,
2. przewidywane osiągnięcie tej korzyści oraz celowość i sposób przeprowadzania eksperymentu są zasadne w świetle aktualnego stanu wiedzy i zgodne z zasadami etyki lekarskiej” (art.22 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty)

Eksperyment medyczny może być:
1. eksperymentem leczniczym lub
2. eksperymentem badawczym.
Rodzajem eksperymentów medycznych są badania kliniczne. Badania kliniczne mogą być eksperymentami leczniczymi lub eksperymentami badawczymi.
Zgodnie z art. 21 ust. 1 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty, do eksperymentów medycznych, w zależności od sytuacji: badawczych lub leczniczych zaliczane są również badania kliniczne.

1.1. Czym jest eksperyment leczniczy?

1.2. Czym jest eksperyment badawczy?

1.2.1. Czy każdy może zostać poddany eksperymentowi badawczemu?

1.3. Zaproponowano mi udział w badaniu klinicznym, co oznacza ten termin?

1.3.1. Czym jest badanie kliniczne fazy 1?

1.3.2. Czym jest badanie kliniczne fazie 2?

1.3.3. Czym jest badanie kliniczne w fazie 3?

1.3.4. Czym jest badanie kliniczne w 4 fazie?

2. Czy udział w badaniu klinicznym lub innym eksperymencie oznacza, że będę leczona/y za pomocą najnowocześniejszych metod, skuteczniejszych, niż dotychczasowe i niedostępnych dla innych?

Leki badane zwykle zostały najnowszymi i niedostępnymi dla innych ponieważ są dopiero testowane i jeszcze nie są dopuszczone do stosowania w danej chorobie. Ale nie znaczy to, że są najlepsze i najskuteczniejsze. Właśnie w celu oceny ich skuteczności i bezpieczeństwa prowadzi się badania kliniczne. Nieduża część z testowanych leków okazuje się być lepsza od dotychczasowych. Badania kliniczne faz 1-3 prowadzi się właśnie po to, aby dopiero zbadać skuteczność danego leku. Oznacza to, że lek może także okazać się nieskuteczny bądź mniej skuteczny, niż produkty dotychczas stosowane.
Badaniom tym zwykle towarzyszą także zdarzenia i działania niepożądane związane ze stosowaniem nowego, niesprawdzonego jeszcze produktu (Zob. art., 2 pkt. 3 i 3c ustawy Prawo farmaceutyczne). Jedne mogą występować dość często inne sporadycznie. Do działań niepożądanych zaliczamy np. nudności, wymioty, niedokrwistość, zawroty głowy, podwyższenie stężenia enzymów wątrobowych, ale także poważne zdarzenia takie jak śmierć lub trwały albo znaczny uszczerbek na zdrowiu.W niektórych fazach badania klinicznego np. 1 faza badań klinicznych, wystąpienie efektu terapeutycznego jest mało prawdopodobne, a zwykle wykluczone.
Oprócz tego, w przypadku uczestnictwa w badaniu, w którym stosuje się podwójnie ślepą próbę, z losowym przydziałem uczestników do poszczególnych grup, zachodzi prawdopodobieństwo, że trafi się do grupy, która otrzymywać będzie placebo, bądź środek stosowany dotychczas.

2.1. Czym jest złudzenie leczenia?

3. Czy eksperyment medyczny można przeprowadzić bez mojej zgody?

Co do zasady, nie. Zakaz prowadzenia eksperymentów medycznych bez zgody uczestnika zawarty został już w Konstytucji RP, której art. 39 stanowi, że „nikt nie może być poddany eksperymentom (...) medycznym bez dobrowolnie wyrażonej zgody”.
Obowiązek uzyskania zgody uczestnika, jako warunek przeprowadzenia na nim eksperymentu został również zawarty w innych aktach prawa krajowego i międzynarodowego.
Prawo polskie przewiduje wyjątek od tego zakazu, mianowicie zgodnie z art. 25 ust. 8 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty, uzyskanie zgody nie jest konieczne w przypadkach niecierpiących zwłoki i ze względu na bezpośrednie zagrożenie życia.

3.1. Czym jest zgoda na udział w eksperymencie?

3.2. Czy moje dziecko może wyrazić zgodę na udział w eksperymencie?

3.2.1. Czy można poddać moje dziecko eksperymentowi bez mojej zgody?

3.3. Zajmuję się osobą ubezwłasnowolnioną całkowicie. Czy może ona samodzielnie zdecydować o swoim udziale w eksperymencie?

3.4. Czy można kogoś poddać eksperymentowi bez jego zgody lub wiedzy mimo, że ma pełną zdolność do czynności prawnych?

3.5. Czy muszę zgodzić się na udział w eksperymencie?

3.6. Czy za odmowę udziału w eksperymencie grożą mi jakieś konsekwencje?

3.7. W jaki sposób mogę wyrazić zgodę na udział w eksperymencie?

4. Czy plan eksperymentu jest przez kogoś zatwierdzany?

Tak, niedopuszczalne jest przeprowadzenie eksperymentu medycznego bez uzyskania pozytywnej opinii komisji bioetycznej. Komisja taka to ciało składające się ze specjalistów w dziedzinie medycyny, farmacji, etyki, prawa i pielęgniarstwa, które opiniuje każdy planowany eksperyment medyczny pod kątem jego etycznej dopuszczalności, celowości i wykonalności. Badane są więc nie tylko czysto etyczne aspekty planowanego eksperymentu, ale również to, czy został prawidłowo zaplanowany, czy odpowiednio oszacowane zostało ryzyko związane z eksperymentem, czy osoby odpowiedzialne za jego wykonanie mają odpowiednie kwalifikacje, itd.
Ponadto, w przypadku badań klinicznych oprócz pozytywnej opinii odpowiedniej komisji bioetycznej, co do zasady potrzebna jest również zgoda ministra zdrowia.
Pozytywna opinia komisji bioetycznej i zgoda ministra zdrowia potrzebna jest również wtedy, gdy w zatwierdzonym wcześniej protokole eksperymentu wprowadza się zmiany, które miałyby wpływ na bezpieczeństwo uczestników.
Poza tym, jeżeli w trakcie badania klinicznego wystąpiło niespodziewanie zdarzenie, które spowodowało zgon lub zagroziło życiu uczestnika, badacz ma obowiązek poinformowania o tym odpowiednich organów państw członkowskich Unii Europejskiej oraz wszystkich badaczy prowadzących badania kliniczne na terenie Polski, a także komisji bioetycznej, która opiniowała projekt.

5. Czy udział w eksperymencie jest niebezpieczny?

Udział w eksperymencie medycznym na ogół wiąże się z jakimś ryzykiem. Może ono wynikać zarówno z tego, że np. w trakcie eksperymentu poddaje się uczestników działaniu leków, których wpływ na organizm ludzki nie jest do końca poznany, jak również z tego, że udział w eksperymencie wiąże się z przechodzeniem procedur, które co prawda są procedurami stosowanymi już w medycynie, ale, z którymi jakieś ryzyko wiąże się nierozłącznie (np. zastrzyki).
Niepożądane skutki uczestnictwa w eksperymencie medycznym mogą wystąpić z różnym nasileniem. Mogą one ujawnić się natychmiast, jak i dopiero po pewnym czasie, a szkody na zdrowiu mogą być odwracalne, lub nieodwracalne.
Dokumentacja dostarczana osobie, która ma wyrazić zgodę na udział w eksperymencie medycznym powinna zawierać informacje o ryzykach związanych z uczestnictwem w danym eksperymencie. Informacje te powinny być przekazane w sposób zrozumiały, jasny, bez niedomówień, czy bagatelizowania ryzyk. Badacz powinien ponadto udzielić uczestnikowi wyjaśnień, jeżeli ten się o nie zwróci.
Właśnie ze względu na ryzyko związane z udziałem w eksperymentach medycznych, przepisy zawierają tak wiele regulacji dotyczących werbowania uczestników, przeprowadzania samych eksperymentów, kwalifikacji personelu, trybu zatwierdzania eksperymentu itd.
Przepisy regulujące przeprowadzanie eksperymentów medycznych zawierają cały szereg regulacji ograniczających dopuszczalne ryzyko związane z eksperymentami medycznymi.
Zgodnie z art. 21 ust. 3 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty) „Przeprowadzenie eksperymentu badawczego jest dopuszczalne wówczas, gdy uczestnictwo w nim nie jest związane z ryzykiem albo też ryzyko jest niewielkie i nie pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów takiego eksperymentu.”
Ponadto, „udział małoletniego w eksperymencie badawczym jest dopuszczalny, jeżeli spodziewane korzyści mają bezpośrednie znaczenie dla zdrowia małoletniego, a ryzyko jest niewielkie i nie pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów. Eksperyment badawczy z udziałem małoletniego nie jest dopuszczalny, gdy istnieje możliwość przeprowadzenia takiego eksperymentu o porównywalnej efektywności z udziałem osoby posiadającej pełną zdolność do czynności prawnych.”(art. 25 ust. 3 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty).
Oprócz tego, „udział w eksperymencie leczniczym kobiet ciężarnych wymaga szczególnie wnikliwej oceny związanego z tym ryzyka dla matki i dziecka poczętego. Kobiety ciężarne i karmiące mogą uczestniczyć wyłącznie w eksperymentach badawczych pozbawionych ryzyka lub związanych z niewielkim ryzykiem.” (art. 26 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty).

6. Czy za udział w eksperymencie mogę otrzymać wynagrodzenie?

Niekiedy tak, niemniej jednak występują tu pewne ograniczenia. Przede wszystkim, zgodnie z art. 37e Ustawy prawo farmaceutyczne, jedynie zdrowi uczestnicy badań klinicznych mogą otrzymywać gratyfikacje, czy zachęty finansowe za udział w badaniu klinicznym. Pozostali uczestnicy mogą otrzymywać jedynie rekompensaty z tytułu poniesionych kosztów.
Co to jest rekompensata poniesionych kosztów? – Jeśli w związku z udziałem w badaniu klinicznym chory musi zgłosić się na dodatkowe wizyty lub poddać się dodatkowemu czasochłonnemu badaniu to poświęca swój czas i ponosi koszty związane ze swoją nieobecnością w pracy, kosztami dojazdu do lekarza itp. Gdyby nie uczestniczył w badaniu kosztów tych by nie poniósł. A zatem przysługuje mu zwrot kosztów, które poniósł (koszty dojazdu) lub których nie uzyskał podczas swojej nieobecności w pracy. W takim zakresie chory uczestniczący w badaniu klinicznym może uzyskać rekompensatę z tytułu poniesionych kosztów. Zwykle rekompensata ta ma charakter rekompensaty ryczałtowej, czyli nie jest obliczana osobno dla każdego uczestnika eksperymentu. Nie może ona jednak co do zasady istotnie różnić sie od rzeczywistej utraty kosztów poniesionych przez uczestnika eksperymentu (nie jest zatem etycznym przyjmowanie lub ofiarowywanie kwot pieniężnych znacznie przekraczających rzeczywistą wartość poniesionych kosztów – takie działanie nosi cechy finansowej gratyfikacji, która jest dozwolona jedynie w przypadku badań na zdrowych ochotnikach).
Zakaz stosowania niedopuszczalnych zachęt w stosunku do potencjalnych uczestników bądź osób, które wyrażają zgodę zastępczą na udział w eksperymencie jest także umieszczony w dokumentach międzynarodowych regulujących kwestie związane z przeprowadzaniem eksperymentów medycznych.
Zgoda na udział w eksperymencie medycznym musi być wyrażona dobrowolnie. Zachodziłyby istotne wątpliwości co do tego, czy jest ona rzeczywiście udzielana dobrowolnie, gdyby uczestnicy eksperymentów otrzymywali wysokie wynagrodzenia. Mogliby oni wówczas np. bagatelizować ryzyko związane z eksperymentem, bądź świadomie wystawiać się na nie po to, aby zostać sowicie wynagrodzonym. Dlatego też, komisja bioetyczna może zakwestionować eksperyment, jeżeli stwierdzi, że uczestnik, bądź inna osoba wyrażająca zgodę na udział jest w sposób niedopuszczalny zachęcana do wyrażenia takiej zgody.

7. Nie rozumiem dostarczonych mi dokumentów dotyczących eksperymentu, kto może udzielić mi wyjaśnień?

Dokumentacja eksperymentu przekazywana potencjalnemu uczestnikowi powinna być sporządzona w sposób dla niego zrozumiały. Oznacza to, że nie powinna być napisana zbyt trudnym językiem, w szczególności z użyciem niezrozumiałych terminów, czy skrótów.
Jeżeli mimo wszystko potencjalny uczestnik, bądź osoba, która ma udzielić zgody zastępczej mają wątpliwości po zapoznaniu się z otrzymaną dokumentacją, powinni zwrócić się do badacza z prośbą o udzielenie wyjaśnień. Nikt nie powinien wyrażać zgody na udział w eksperymencie jeśli czegoś nie rozumie lub ma watpliwości. Zgoda wyrażona przez osobę, która nie rozumie treści dokumentacji, (np. nie wie, na czym polegać ma eksperyment, czy też jakie niebezpieczeństwa związane są z uczestnictwem w nim) nie może być uznana za zgodę świadomą.
Badacz ma obowiązek udzielić osobie mającej wątpliwości, odpowiednich wyjaśnień. Co więcej, nie wolno mu takiej osoby popędzać, wywierać na nią presji czy bagatelizować informacji o ryzyku związanym z udziałem w eksperymencie. Badacz nie może również zacierać różnicy pomiędzy eksperymentem a leczeniem, deprecjonować istniejących metod leczenia danej choroby, jeżeli takie istnieją, czy dawać fałszywych, czy mało realistycznych nadziei związanych z udziałem w eksperymencie.
Jeśli potencjalny uczestnik nie uzyskał wystarczających wyjaśnień nie powinien zgodzić się na udział w badaniu.

8. Czy po wyrażeniu zgody na udział w eksperymencie muszę uczestniczyć w nim do końca?

Nie, z udziału w eksperymencie można w każdej chwili zrezygnować i nie trzeba wyjaśniać powodów rezygnacji. Decyzja rezygnacji z udziału w badaniu klinicznym nie może wiązać się z żadnymi negatywnymi konsekwencjami ze strony lekarza badacza. Zgodnie z art. 27 ust 1 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty, „osoba lub inny podmiot uprawniony do udzielenia zgody na eksperyment medyczny może ją cofnąć w każdym stadium eksperymentu. Lekarz powinien wówczas eksperyment przerwać.”
Czasami natychmiastowe wycofanie się z badania może być niebezpieczne dla uczestnika. „W przypadku gdyby natychmiastowe przerwanie eksperymentu mogło spowodować niebezpieczeństwo dla życia lub zdrowia jego uczestnika, lekarz obowiązany jest go o tym poinformować” (art. 24 ust 2 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty).
Ponadto, istnieją sytuacje, w których sam lekarz może zdecydować o wycofaniu uczestnika z badania. Ma to miejsce wtedy, gdy w czasie trwania eksperymentu leczniczego wystąpi zagrożenie dla zdrowia chorego przewyższające spodziewane korzyści dla chorego lub gdy w czasie trwania eksperymentu badawczego, nastąpi nieprzewidziane zagrożenie dla zdrowia lub życia osoby w nim uczestniczącej. Uczestnik eksperymentu może zostać z niego wycofany także wówczas, gdy nie przestrzega zasad udziału w eksperymencie.

9. Od czasu, gdy uczestniczę w eksperymencie obserwuję u siebie niepokojące objawy, co robić?

Należy o tym niezwłocznie powiadomić lekarza, który jest odpowiedzialny za prowadzenie eksperymentu. Informacje o tym jak skontaktowac się z badaczem powinny znajdowac się w Druku Informacji dla Uczestnika Badania Klinicznego, który każdy uczestnik musi otrzymać na własność. Oczywiście nie wyklucza to możliwości udania się do najbliższego lekarza w celu uzyskania pomocy.
Liczne eksperymenty medyczne, w szczególności badania kliniczne mają na celu identyfikację skutków ubocznych związanych ze stosowaniem testowanego leku, czy metody leczenia. Dlatego też informacje o niepożądanych efektach są dla badaczy niezwykle ważne. Na podstawie różnych przepisów są oni zresztą zobowiązani do informowania odpowiednich organów o wystąpieniu różnego rodzaju objawów.
Lekarz prowadzący eksperyment leczniczy ma obowiązek przerwać go, jeżeli w czasie jego trwania wystąpi zagrożenie zdrowia chorego przewyższające spodziewane korzyści dla chorego, jak również ma on obowiązek przerwać eksperyment badawczy, jeżeli w czasie jego trwania nastąpi nieprzewidziane zagrożenie dla zdrowia lub życia osoby w nim uczestniczącej. (art. 27, ust. 2 i 3 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty).

10. Jakie przepisy regulują przeprowadzanie eksperymentów medycznych?

 Regulacje takie znajdują się w wielu dokumentach prawa krajowego, jak międzynarodowego. Do najważniejszych z nich należą:
a) Ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz. U. 2005.266.1943 z późn. zm.)
b) Ustawa prawo farmaceutyczne (Dz. U. 2008.45.271)
c) Ustawa o wyrobach medycznych (Dz. U. 2004.93.896 z późn. zm.
d) Rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie szczegółowych wymagań Dobrej Praktyki Klinicznej (Dz. U. 2005.57.500)
e) Rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie trybu i zakresu prowadzenia kontroli badań klinicznych (Dz. U. 2005.69.623)
f) Rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie szczegółowych zasad powoływania i finansowania oraz trybu działania komisji bioetycznych (Dz. U. 1999.47.480)
g) Kodeks Etyki Lekarskiej z 2 stycznia 2004r.
h) Deklaracja Helsińska Światowego Stowarzyszenia Lekarzy. Etyczne Zasady Prowadzenia Eksperymentów Medycznych z Udziałem Ludzi z 1964r. (wersja z 2008r.)
i) Konwencja o ochronie praw człowieka i godności istoty ludzkiej wobec zastosowań biologii i medycyny z 1997r.